中國北京，2024年9月9日——在全民公益活動“久久公益節”到來之際，由蔻德罕見病中心主辦、施維雅中國支持的“聚‘膠’生命希望”難治性腫瘤久久公益節主題沙龍在北京舉辦。蔻德罕見病中心創始人/主任、瑞鷗公益基金會聯合創始人/秘書長黃如方、首都醫科大學附屬北京天壇醫院神經外科主任醫師任曉輝、膠質瘤希望之家創始人張濤以及聯合創始人李曉麗、施維雅中國總經理Manuel RUIZ出席活動，從罕見病發展、臨床治療現狀、病友社群支持、藥物研究開發等多個維度，探討如何為膠質瘤患者提供更多支持，并呼吁社會各界關注膠質瘤這一少見的難治性腫瘤。

膠質瘤是由中樞神經系統內的膠質細胞或前體細胞生成的腫瘤。在我國，膠質瘤年發病率為5/10萬~8/10萬，5年病死率在全身腫瘤中僅次于胰腺癌和肺癌[1]。在目前有限的治療方式中，外科手術不可能完全切除腫瘤，放化療則可能對患者身體或多個領域的神經認知功能產生長期嚴重副作用。即使采用手術切除、同步放化療和輔助化療的綜合治療，仍有90%以上的膠質瘤患者出現復發和進展[2]。因此，膠質瘤患者面臨致死率高、致殘率高、復發率高的困境，給患者、家庭乃至社會都帶來了沉重的疾病負擔[3]。

蔻德罕見病中心創始人/主任、瑞鷗公益基金會聯合創始人/秘書長黃如方表示，“今年是我們首次關注到膠質瘤這種少見的難治性腫瘤，在了解患者的困境之后，我們立即決定舉辦針對膠質瘤的公益活動并邀請多方參與。與罕見病類似，少見腫瘤和罕見腫瘤不僅面臨難診斷、難治療、無藥可醫的現狀，并且存在缺乏規范的臨床指南、藥物可及性差等一系列問題，更是在精準醫療的前進道路上遠遠落后于常見腫瘤。我們希望通過公益支持和疾病科普，匯聚更多社會資源與支持力量，推動公眾對膠質瘤的認知與關注，關愛和幫扶患者及其家人，從而為膠質瘤患者的治療軌跡與生命曲線帶來改變?！?/p>

以“治愈膠質瘤”為愿景，膠質瘤希望之家是國內首個由患者以及患者家屬自發建立的病友社群。在此次活動上，膠質瘤希望之家創始人張濤分享了自己作為一名患者與疾病抗爭的艱辛歷程，他指出：“這樣的公益活動，我們已經期盼多年了。膠質瘤一直面臨‘四少三多’現象，即患者數量少、治療手段少、治愈患者少、社會關注少，以及患者后遺癥多、治療費用多、治療彎路多。為了促進病友交流、沉淀治療經驗、促進藥物研發，我們創建了膠質瘤希望之家，致力于推動包括患者、醫務工作者、醫療機構、醫藥企業、研發機構在內的社會各界共同努力攻克膠質瘤。”膠質瘤之家聯合創始人李曉麗講述了自己作為患者家屬，從全力支持丈夫接受治療，到進入病友社群幫扶更多病友的心路歷程，她強調：“在抗癌之路上，我們都經歷過迷茫、走過彎路，也有成功，而愛與陪伴是讓我們堅持到底的最大力量。目前，我們的病友社群活躍度非常高，大家都在互幫互助，有的分享疾病經驗、有的引進海外最新資訊、有的完善交流互助平臺。這些病友及其家人不斷迸發的勇氣和毅力，驅動著我們持續向前。從自救到助人，我們帶著廣大病友對生命的強烈渴望來到這里，希望膠質瘤能夠被看見、被關注?！?/p>

首都醫科大學附屬北京天壇醫院神經外科主任醫師任曉輝表示：“盡管膠質瘤的發病機制尚不明確，但是目前已確定IDH突變是膠質瘤的重要致病基因，并且在膠質瘤的發生和發展中起著至關重要的作用。展望未來，膠質瘤正在邁入精準醫療階段，相信通過結合基因組學、分子生物等多學科技術，能夠盡早實現膠質瘤的精準診斷和精準靶向治療。作為醫務工作者，我們期待與社會各界積極合作，為迫切等待的患者提供更多醫學支持與人文關懷，改善患者的治療獲益與生存質量?！?/p>

施維雅中國總經理Manuel RUIZ表示：“我們為Vorasidenib今年8月獲得美國FDA批準，成為突破性創新藥物感到無比激動。這款藥物被確定成為IDH突變型彌漫性膠質瘤患者的首個靶向治療藥物。受到這種疾病困擾的患者主要集中在年輕和健康的人群，他們中位年齡約40歲[4]。而且，針對這類持續生長的腦腫瘤治療手段有限，通常是手術后進行放療或化療。根據INDIGO研究結果顯示，Vorasidenib延長了患者的無進展生存期和下一次干預的時間[5]，為IDH突變型彌漫性膠質瘤患者帶來了新的希望。目前，該款藥物已在中國獲得III期臨床試驗批準。我們正在按照國家為臨床急需藥品開通的特殊審批政策，加速引進上市，期待早日惠及中國患者。”

關于蔻德罕見病中心

蔻德罕見病中心（CORD）是一家專注于罕見病領域的非營利性組織，于2013年6月由黃如方先生發起成立。蔻德致力于增進罕見病患者群體、罕見病組織、醫學機構、醫藥企業和政府部門等各相關方的交流與合作，持續為患者社群支持和賦能，加強社會公眾對罕見病的了解，提高患者的藥物可及性，推動醫患交流及科研轉化，開展罕見病領域國際交流合作，促進中國罕見病事業發展。

蔻德罕見病中心（CORD）已經在國內運營10年，逐漸成為國內規模最大、影響力最廣、最具有國際化視野、工作理念最專業的罕見病患者組織。

關于施維雅中國

施維雅是一家由基金會管理的全球性制藥集團，以服務人類健康為宗旨，期望為患者和世界可持續發展帶來意義深遠的社會影響。作為首批進入中國的跨國制藥企業之一，施維雅已深耕中國市場 45 年。經過幾十年的積累沉淀，施維雅中國已經成為一家充滿活力的公司，在心血管疾病、糖尿病、靜脈疾病管理方面居于領先地位的同時，積極拓展腫瘤學領域，如結直腸癌、膠質瘤和血液腫瘤。施維雅致力于為更多中國患者提供靶向治療藥物和解決方案。施維雅中國總部位于北京，擁有一支超過 1000 人的強大專業團隊。

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施維雅中國聯系：communication-cn@servier.com

審批編號：M-VORAS-CN-202409-00001

[1] 腦膠質瘤診療指南(2022版). 中華神經外科雜志, 2022,38(8) : 757-777. DOI: 10.3760/cma.j.cn112050-20220510-00239

[2] Wang X,et al. Cell Death and Disease. 2021 Mar 19;12(4):299.

[3] 中國抗癌協會腦膠質瘤整合診治指南（2022精簡版）Chin J Clin Oncol 2022. Vol. 49. No. 16.

[4] Ostrom QT et al. CBTRUS Statistical Report: Primary Brain and Other Central Nervous System Tumors Diagnosed in the United States in 2014–2018. Neuro Oncol 2022;24:v1–v95.

[5] Mellinghoff, I. K., van den Bent, M. J., Blumenthal, D. T., Touat, M., Peters, K. B., Clarke, J., Mendez, J., Yust-Katz, S., Welsh, L., Mason, W. P., Ducray, F., Umemura, Y., Nabors, B., Holdhoff, M., Hottinger, A. F., Arakawa, Y., Sepulveda, J. M., Wick, W., Soffietti, R., … Cloughesy, T. F. (2023). Vorasidenib in idh1- or IDH2-mutant low-grade glioma. New England Journal of Medicine, 389(7), 589–601. https://doi.org/10.1056/nejmoa2304194